欧盟批准avelumab+阿昔替尼一线治疗成人晚期肾细胞癌

日期：2019-10-29 来源：Administrator

辉瑞/默克雪兰诺10月28日宣布，欧盟批准Bavencio（avelumab）+阿昔替尼一线治疗成人晚期肾细胞癌。这是欧盟首次批准PD-L1药物用于治疗肾细胞癌。此前，Keytruda+阿昔替尼在9月6日被欧盟批准一线治疗成人肾细胞癌。avelumab+阿昔替尼已被FDA批准用于一线治疗成人肾细胞癌。

    此项批准主要基于III期JAVELIN Renal 101 研究期中分析的积极结果，显示avelumab+阿昔替尼相比单独使用阿昔替尼一线治疗晚期RCC患者（不考虑PD-L1表达水平）可以使疾病进展或死亡风险降低31%(HR: 0.69 [95% CI: 0.574–0.825; p<0.0001]) ，使客观应答率几乎翻倍（52.5% vs 27.3%）。

    肾细胞癌是最常见的肾癌类型，占肾癌患者的70%左右，占成人全部类型癌症患者的2%-3%。尽管晚期肾细胞癌有相应的治疗药物，但是患者的预后仍然很差。大约20%-30%的肾细胞癌患者在初次确认时已经处于转移的晚期阶段，这类患者的5年生存率大约为12%。2019年美国大约有73820例新确诊肾细胞癌患者。2018年欧洲大约有136500例新确认肾癌患者，54700例肾癌死亡患者。

文章来源：医药魔方

新基骨髓纤维化新药fedratinib上市申请获FDA优先审评资格

日期：2019-03-06 来源：Administrator

    新基3月5日宣布，FDA已经受理fedratinib用于治疗骨髓纤维化的上市申请，并授予了优先审评资格，预定审批期限是2019年9月3日。

    骨髓纤维化是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病，常见于50~70岁老年人。鲁索替尼（JAK1/2抑制剂）是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化的药物，2018年全球销售额达到23.64亿美元。

    fedratinib是一款高选择的JAK2抑制剂，开发历程颇为曲折。其发明人是John Hood博士，开发权利最早归TargeGen公司所有，Hood博士则担任TargeGen公司的首席科学官和fedratinib的研发负责人。2010年，赛诺菲5.6亿美元收购了TargeGen，将Fedratinib收入囊中，但是由于临床试验中出现了罕见的韦尼克脑病（Wernicke′s encephalopathy，WE）并发症，FDA在2013年11月叫停了fedratinib的临床研究，赛诺菲1周后即宣布暂停fedratinib的全部临床试验，放弃开发fedratinib。

    John Hood在赛诺菲收购TargeGen之前便已离开公司，创立了另外一家名叫Samumed的生物技术公司，出任首席科学官一职。在听闻赛诺菲放弃开发fedratinib之后，John Hood新成立了Impact Biomedicines公司，几乎没付什么代价便从赛诺菲那里取回了fedratinib的开发权利。

    Impact Biomedicines对患者出现韦尼克脑病的数据进行了详细检查，并分析了其中的原因，发现这种副作用可能与患者的维生素B1缺乏有关。之前，研究人员没有检查患者的营养情况，后续临床中可以通过补充维生素B1避免类似副作用的发生。鉴于骨髓纤维化迫切的临床需求，FDA在2017年8月撤销了fedratinib的临床暂停指令。
文章来源：医药魔方